Nova terapija za urejanje genov lahko popravi človeško kožo

Znanstveniki z Univerze Britanske Kolumbije v Kanadi in Berlinskega inštituta za raziskave zdravja v Nemčiji so sodelovali pri razvoju nove terapije za urejanje genov, ki jo je mogoče neposredno uporabiti za popravilo človeške kože - z uporabo tehnologije CRISPR v kombinaciji s "transportnimi vozili" nanodelcev za natančno popravljanje patogenih genskih mutacij. Pričakuje se, da bo ta dosežek odprl nove poti zdravljenja različnih genetskih kožnih bolezni, od redkih bolezni do običajnih stanj, kot je ekcem. Ustrezna raziskava je bila objavljena v zadnji številki revije Cell Stem Cell.

Ta terapija je namenjena avtosomno recesivni dedni ihtiozi (ARCI). To je redka dedna kožna bolezen, ki se pojavi ob rojstvu, z incidenco približno ena proti 100.000. Bolnikova koža je izjemno suha in luskasta, spremlja jo kronično vnetje in visoko tveganje za okužbo. Trenutno ni zdravila in bolnik se vse življenje zanaša na simptomatsko zdravljenje.

Raziskave so pokazale, da lahko nova metoda uspešno popravi najpogostejše genetske okvare, ki povzročajo ARCI v modelih, izdelanih iz prave človeške kože, in obnovi do 30 % normalne funkcije kože. Prejšnje študije so pokazale, da ta raven zadostuje za doseganje pomembnih kliničnih izboljšav. Še pomembneje je, da neposredno obravnava temeljni vzrok bolezni in eno samo zdravljenje lahko prinese dolgo-terapevtske učinke.

CRISPR in druge tehnologije za urejanje genov prinašajo novo upanje za številne bolezni, ki so nekoč veljale za "nerešljive". Kljub hitremu razvoju se njegova uporaba na koži že dolgo sooča z izzivi: kot prva telesna pregrada koža naravno blokira tuje snovi, zaradi česar večjim biološkim zdravilom težko prodrejo.

V ta namen je ekipa inovativno uporabila lipidne nanodelce kot "transportna vozila" za prenos orodij za urejanje genov v celice. Najprej uporabljajo klinično odobrene laserje za ustvarjanje nebolečih mikrometrskih por na površini kože, ki pomagajo nanodelcem gladko prečkati ovire in doseči globoke izvorne celice kože. Ko je urejevalnik genov na mestu, natančno popravi napačno DNK in prebudi sposobnost samoobnavljanja kože.

Ekipa je izjavila, da ima ta tehnologija platforme široko uporabnost in se lahko hitro prilagodi drugim genetskim kožnim boleznim.